CFTR-Modulatoren
CFTR-Modulatoren haben die Behandlung der Cystischen Fibrose in den vergangenen Jahren grundlegend verändert. Im Gegensatz zu vielen etablierten Therapien, die vor allem Symptome und Folgen der Erkrankung behandeln, setzen CFTR-Modulatoren direkt am fehlerhaft funktionierenden CFTR-Protein an. Welche Modulatortherapie infrage kommt, hängt insbesondere von den vorliegenden CFTR-Mutationen, dem Alter und der individuellen gesundheitlichen Situation ab.
Wie wirken CFTR-Modulatoren?
Bei Cystischer Fibrose führen Veränderungen im CFTR-Gen dazu, dass das CFTR-Protein nicht richtig gebildet wird oder nicht richtig funktioniert. Das CFTR-Protein bildet einen Kanal an der Oberfläche bestimmter Zellen und spielt eine wichtige Rolle beim Salz- und Wassertransport. CFTR-Modulatoren können die Menge und/oder Funktion des CFTR-Proteins verbessern. Dabei unterscheidet man insbesondere zwischen Korrektoren und Potentiatoren:
- Korrektoren unterstützen die Verarbeitung des CFTR-Proteins und sorgen dafür, dass mehr funktionsfähiges Protein die Zelloberfläche erreicht.
- Potentiatoren verbessern die Funktion vorhandener CFTR-Kanäle an der Zelloberfläche.
CFTR-Modulatoren in der Schweiz
Die ersten CFTR-Modulatoren ermöglichten erstmals eine Behandlung, die direkt am CFTR-Protein ansetzt. Dazu gehören Kalydeco (Ivacaftor), Orkambi (Lumacaftor/Ivacaftor) und Symdeko (Tezacaftor/Ivacaftor). Sie kommen je nach Alter und CFTR-Mutation für bestimmte Menschen mit CF infrage.
Mit Trikafta und Alyftrek stehen heute zudem zwei hochwirksame Dreifachkombinationen zur Verfügung.
Trikafta
Trikafta kombiniert die drei Wirkstoffe Elexacaftor, Tezacaftor und Ivacaftor. Elexacaftor und Tezacaftor wirken als Korrektoren, Ivacaftor als Potentiator. Trikafta wurde in der Schweiz erstmals 2020 zugelassen. Die Zulassung wurde seither mehrfach erweitert. Heute ist Trikafta für Menschen mit Cystischer Fibrose ab 2 Jahren zugelassen, wenn mindestens eine F508del-Mutation oder eine andere CFTR-Mutation vorliegt, die auf Trikafta anspricht.
Die jüngste Erweiterung der Schweizer Zulassung erfolgte im November 2025 und umfasst zusätzliche CFTR-Mutationen. Dadurch kommt Trikafta heute auch für bestimmte Menschen mit seltenen Mutationen infrage, für die zuvor keine zugelassene CFTR-Modulatortherapie verfügbar war.
Trikafta – auf einen Blick
Wirkstoffe: Elexacaftor / Tezacaftor / Ivacaftor
Therapie: CFTR-Modulator, Dreifachkombination
Alter: ab 2 Jahren
Für wen: bei mindestens einer F508del-Mutation oder einer anderen CFTR-Mutation, die auf Trikafta anspricht
In der Schweiz: erstmals 2020 zugelassen; Zulassung seither erweitert
Einnahme: zweimal täglich
Alyftrek
Alyftrek ist eine weitere Dreifachtherapie und kombiniert die Wirkstoffe Vanzacaftor, Tezacaftor und Deutivacaftor. Vanzacaftor und Tezacaftor erhöhen die Menge des CFTR-Proteins an der Zelloberfläche, während Deutivacaftor dessen Funktion verbessert. Alyftrek ist seit Oktober 2025 in der Schweiz zugelassen. Die Therapie kann bei Menschen mit Cystischer Fibrose ab 6 Jahren eingesetzt werden, wenn mindestens eine F508del-Mutation oder eine andere CFTR-Mutation vorliegt, für die ein Ansprechen auf die Therapie nachgewiesen wurde.
Alyftrek wird einmal täglich eingenommen. In den Zulassungsstudien zeigte die Therapie eine vergleichbare Wirkung auf die Lungenfunktion wie die Dreifachkombination Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor und eine stärkere Senkung der Chloridkonzentration im Schweiss.
Alyftrek – auf einen Blick
Wirkstoffe: Vanzacaftor / Tezacaftor / Deutivacaftor
Therapie: CFTR-Modulator, Dreifachkombination
Alter: ab 6 Jahren
Für wen: bei mindestens einer F508del-Mutation oder einer anderen CFTR-Mutation, die auf Alyftrek anspricht
In der Schweiz: seit Oktober 2025 zugelassen
Einnahme: einmal täglich
Welche Modulatortherapie im individuellen Fall geeignet ist und ob ein Wechsel der Therapie infrage kommt, wird gemeinsam mit dem behandelnden CF-Team entschieden.
Was bewirken CFTR-Modulatoren?
Hochwirksame CFTR-Modulatoren können den Krankheitsverlauf bei vielen Menschen mit CF deutlich verändern. Die Lungenfunktion kann sich verbessern, pulmonale Exazerbationen und Hospitalisationen können abnehmen und auch der Ernährungszustand kann sich verbessern. Die Wirkung ist jedoch individuell unterschiedlich. Auch unter einer Modulatortherapie bleiben deshalb regelmässige Kontrollen im CF-Zentrum wichtig. Welche weiteren Bestandteile der bisherigen CF-Therapie weiterhin notwendig sind, wird individuell mit dem behandelnden CF-Team festgelegt. Bestehende Therapien sollten nicht selbstständig reduziert oder abgesetzt werden.
Wer kann von CFTR-Modulatoren profitieren?
In der Schweiz stehen heute für potenziell rund 90 Prozent der Menschen mit CF hocheffiziente CFTR-Modulatoren zur Verfügung. Im Jahr 2025 erhielten gemäss Schweizer CF-Register 877 von insgesamt 1'212 registrierten Menschen mit CF – rund 72 Prozent – eine solche Therapie. Ob eine Behandlung mit einem CFTR-Modulator möglich ist, hängt insbesondere von den vorliegenden CFTR-Mutationen, dem Alter und der individuellen gesundheitlichen Situation ab.
Trotz der grossen Fortschritte gibt es weiterhin Menschen mit CF, für die derzeit keine wirksame CFTR-Modulatortherapie zur Verfügung steht. Deshalb wird intensiv an neuen Therapieansätzen geforscht, die möglichst unabhängig von der jeweiligen CFTR-Mutation wirken sollen.
Die Rolle von Cystische Fibrose Schweiz – Was wir tun
Cystische Fibrose Schweiz setzt sich dafür ein, dass Menschen mit CF Zugang zu wirksamen und innovativen Therapien erhalten, und informiert fundiert und unabhängig über neue Entwicklungen in der Behandlung.
Bei der Einführung von CFTR-Modulatoren hat sich Cystische Fibrose Schweiz für die Anliegen der Betroffenen eingesetzt – gegenüber Behörden, Pharmaunternehmen und auf politischer Ebene. Auch heute engagieren wir uns dafür, dass neue und weiterentwickelte Therapien möglichst rasch für diejenigen Menschen mit CF zugänglich werden, die davon profitieren können.
Um unsere Unabhängigkeit zu bewahren, nimmt Cystische Fibrose Schweiz seit dem 1. Januar 2020 kein Pharmasponsoring mehr an.
Darüber hinaus fördern wir die Forschung aktiv, unter anderem durch die Unterstützung von Forschungsprojekten und klinischen Studien in Zusammenarbeit mit CF-Zentren und weiteren Partnerorganisationen.
Ein besonderes Anliegen sind uns Menschen mit CF, für die derzeit keine wirksame CFTR-Modulatortherapie zur Verfügung steht. Deshalb unterstützen wir auch die Erforschung neuer, möglichst mutationsunabhängiger Therapieansätze.
Ein weiterer Fokus liegt auf dem Zugang zu einer qualitativ hochwertigen Versorgung. Wir setzen uns dafür ein, dass die Versorgungsstrukturen für Menschen mit CF kontinuierlich weiterentwickelt und verbessert werden.
Zudem unterstützt Cystische Fibrose Schweiz das Schweizer CF-Register. Die darin erfassten Daten tragen dazu bei, die Versorgung und den Krankheitsverlauf besser zu verstehen und die Auswirkungen neuer Therapien langfristig zu untersuchen.
Ausblick
CFTR-Modulatoren sind ein bedeutender Meilenstein in der Behandlung der Cystischen Fibrose. Sie können den Krankheitsverlauf bei vielen Menschen mit CF deutlich verändern, sind jedoch keine Heilung. Gleichzeitig stehen nicht für alle Menschen mit CF wirksame Modulatortherapien zur Verfügung.
Deshalb bleibt die Forschung entscheidend. Neben der Weiterentwicklung bestehender Therapien werden neue Ansätze wie mRNA-basierte Therapien, Gentherapien und Gene Editing erforscht. Langfristiges Ziel ist es, wirksame Behandlungsmöglichkeiten für alle Menschen mit CF zu entwickeln und eines Tages eine Heilung der Cystischen Fibrose zu ermöglichen.
Cystische Fibrose Schweiz begleitet Menschen mit CF – so lange, bis die Krankheit heilbar ist.
