Forschung und CF-Therapien in Entwicklung
Die Entwicklung neuer Therapien und Medikamente zur Behandlung der Cystischen Fibrose ist ein wichtiges Ziel der Forschung. Weltweit arbeiten Wissenschaftlerinnen und Wissenschaftler daran, bestehende Therapien weiterzuentwickeln und neue Behandlungsansätze zu erforschen.
In den vergangenen Jahren wurden grosse Fortschritte erzielt. Heute stehen in der Schweiz für potenziell rund 90 % der Menschen mit CF hocheffiziente CFTR-Modulatoren zur Verfügung. Diese Medikamente setzen direkt am fehlerhaft funktionierenden CFTR-Protein an und können den Krankheitsverlauf bei vielen Menschen mit CF deutlich verändern.
Die Forschung geht jedoch weiter. Für Menschen, für die derzeit keine wirksame CFTR-Modulatortherapie zur Verfügung steht, werden neue, möglichst mutationsunabhängige Therapieansätze entwickelt. Dazu gehören unter anderem mRNA-basierte Therapien, Gentherapien und Gene Editing. Gleichzeitig wird auch an der Weiterentwicklung bestehender Behandlungen geforscht.
Unser Ziel bleibt, dass alle Menschen mit CF von wirksamen Therapien profitieren können – und Cystische Fibrose eines Tages heilbar wird.
Klinische Studien mit Medikamenten
- USA: Die amerikanische CF-Organisation (CFF) stellt auf ihrer Internetseite eine Übersicht über alle Medikamente, die derzeit in den USA entwickelt werden, zur Verfügung. CFF Drug Pipeline (auf Englisch)
- Deutschland: Klinische Studien zur Mukoviszidose in Deutschland | Mukoviszidose e.V. Bundesverband Cystische Fibrose (CF)
- Europa: ECFS Clinical Trial Network
- Weitere internationale Studien für Betroffene ohne CFTR-Modulatoren, April 2023: Inhalation von Bakteriophagen gut verträglich
HIT CF-Projekt
Das HIT-CF-Projekt hat ein Organoid-Modell etabliert , anhand dessen bei CF-Betroffenen mit seltenen (Klasse I) Mutationen getestet werden kann, ob spezifische CFTR-Modulatoren bei ihnen wirken (diagnostische Studienphase, abgeschlossen). Denn für diese Gruppe sind bislang keine Modulatoren zugelassen. In der therapeutischen Studienphase (CHOICES) werden ab 2024 bei Studienteilnehmern, welche in der diagnostischen Phase als "Responder" eingestuft wurden spezifische CFTR-Modulatoren auf deren individuelle Wirksamkeit geprüft.
September 2023: Nach langer Verzögerung – CHOICES-Studie soll Anfang 2024 starten, individuelle Studienergebnisse werden bekannt gegeben
Juni 2022: Positive EMA Rückmeldung und Aufnahme erster Patienten in den Studienteil Ende 2022
Gentherapie- und mRNA-Studien
Mit genetischen Therapien verbinden die meisten Menschen die Heilung einer genetischen Erkrankung – also eine dauerhafte Korrektur von Gendefekten (Mutationen) auf Ebene des Erbguts, der DNA – und zwar in allen Zellen – und für immer! Eine solche Gentherapie wird seit Jahrzehnten erforscht, führte bei CF bislang aber nicht zum Erfolg.
Dr. Sylvia Hafkemeyer der Deutschen Mukoviszidose Gesellschaft informiert auf der Website des Muko E.V. eingehend.
- Gentherapie bei Mukoviszidose - die Zukunft? | Mukoviszidose e.V. Bundesverband Cystische Fibrose (CF)
- März 2023: Französisches Compassionate Use Programm: Kaftrio wirkt bei vielen nicht-F508del-Mutationen, aber nicht bei Stoppmutationen
- Juli 2023: Gentherapie-Studie zur CF-Therapie neben Australien nun auch in den USA begonnen
Phagen - Neue Ansätze gegen resistente Bakterien bei Cystischer Fibrose
Bei Menschen mit Cystischer Fibrose treten häufig chronische bakterielle Infektionen auf, die im Verlauf oft immer schwieriger zu behandeln sind. Viele Betroffene kennen das Problem zunehmender Antibiotikaresistenzen: Bakterien, die früher gut auf Medikamente ansprachen, reagieren irgendwann kaum mehr. Dieser Resistenzdruck gehört zu den grossen therapeutischen Herausforderungen im CF-Alltag.
Phagen, auch Bakteriophagen genannt, sind Viren, die ausschliesslich Bakterien angreifen und menschliche Zellen nicht schädigen. Sie heften sich an ein bestimmtes Bakterium, schleusen ihr Erbgut ein und bringen es dazu, neue Phagen zu produzieren. Schliesslich wird das Bakterium zerstört – ein natürlicher Prozess, der seit Jahrzehnten erforscht wird.
Für CF-Betroffene könnte diese Eigenschaft klinisch interessant sein. Phagen wirken oft selbst dann, wenn ein Bakterium bereits gegen mehrere Antibiotika resistent ist. Zudem vermehren sich Phagen nur dort, wo sich ihre Zielbakterien befinden. Sobald die Infektion zurückgeht, verschwinden sie von selbst wieder aus dem Körper, da sie sich ohne „Wirtsbakterien“ nicht weiter vermehren können.
Eine Herausforderung ist jedoch ihre hohe Spezifität: Ein Phage wirkt meist nur gegen eine ganz bestimmte Bakterienart oder sogar nur gegen einzelne Stämme. Für eine mögliche Therapie muss daher zuerst das verursachende Bakterium im Labor isoliert werden. Anschliessend wird geprüft, ob passende Phagen existieren, die dieses Bakterium tatsächlich abtöten können. Für einige bei CF häufige Keime gibt es bereits geeignete Phagen, für andere ist die Suche deutlich schwieriger.
Auch wenn Phagen viele theoretische Vorteile bieten, ist ihr Einsatz in der Schweiz heute nicht als reguläre Therapie zugelassen. Sie können nur in streng kontrollierten Einzelfällen oder im Rahmen von Studien eingesetzt werden – typischerweise dann, wenn etablierte Therapien ausgeschöpft sind. Gründe dafür sind unter anderem fehlende grosse klinische Studien, noch offene Fragen zur Pharmakologie und die aufwendige Suche nach individuell passenden Phagen.
Trotz dieser Einschränkungen gilt die Phagentherapie international als vielversprechender Ansatz im Kampf gegen schwer behandelbare Infektionen. Besonders bei chronischen Infektionen und multiresistenten Erregern – eine Problematik, die viele CF-Betroffene betrifft – könnte sie künftig eine bedeutsame Ergänzung bestehender Behandlungsmöglichkeiten darstellen.
Die Forschung entwickelt sich schnell weiter. Mit zunehmendem Wissen und neuen klinischen Daten könnte sich der Stellenwert der Phagentherapie in Zukunft verändern und Betroffenen eine weitere Option eröffnen, wenn herkömmliche Behandlungen an ihre Grenzen stossen.
CF-Patientenregister
Gerade bei seltenen Krankheiten wie der Cystischen Fibrose ist die internationale Zusammenarbeit in der Forschung von besonderer Bedeutung. Cystische Fibrose Schweiz ist international vernetzt und engagiert sich auch in internationalen Forschungsprojekten. Dadurch wird die Zusammenarbeit von Wissenschaftlerinnen und Wissenschaftlern gefördert und Doppelspurigkeiten in der Forschung können vermieden werden.
Cystische Fibrose Schweiz unterstützt deshalb auch das Clinical Trial Network der Europäischen Cystischen Fibrose Gesellschaft (ECFS). Die Schweiz beteiligt sich zudem am Europäischen CF-Register (ECFSPR).
Seit 2015 sind praktisch alle Menschen mit CF in der Schweiz über ihr CF-Zentrum im Europäischen CF-Register (ECFSPR) erfasst.
Das Schweizer CF-Register
Das Schweizer CF-Register erfasst Daten zur Gesundheit, Behandlung und Versorgung von Menschen mit Cystischer Fibrose in der Schweiz. Diese Daten ermöglichen es, Entwicklungen über längere Zeit zu beobachten, die Versorgungssituation besser zu verstehen und Veränderungen im Krankheitsverlauf und in der Behandlung sichtbar zu machen.
Die Erkenntnisse aus dem Register bilden eine wichtige Grundlage für die Weiterentwicklung der CF-Versorgung und unterstützen gleichzeitig die Forschung. Sie ermöglichen zudem Vergleiche und tragen dazu bei, die Situation von Menschen mit CF in der Schweiz auch im internationalen Kontext besser einzuordnen.
Aktuelle Zahlen und Fakten sowie weitere Informationen finden Sie auf unserer Seite zum Schweizer CF-Register.
Das Europäische CF-Register
Das Europäische CF-Register sammelt, misst und vergleicht Daten von Menschen mit Cystischer Fibrose, die in Europa und Nachbarländern leben. Die Informationen sind wichtig, um CF besser zu verstehen, neue europäische Standards für Pflege und Behandlung zu fördern und die Forschung voranzutreiben. Seit einigen Jahren werden neben epidemiologischen Studien auch sogenannte Pharmakovigilanz-Studien durchgeführt, mit denen die Sicherheit und Wirksamkeit von Medikamenten nach ihrer Marktzulassung untersucht werden.
Im Mai 2026 wurde der aktuelle Bericht des Europäischen CF-Registers (ECFSPR) mit den Daten für das Jahr 2024 publiziert, der auch Daten aus der Schweiz enthält. Das Register umfasst inzwischen Daten von mehr als 57'000 Menschen mit CF aus 46 Ländern und ist damit eine der weltweit wichtigsten Datenquellen zu Cystischer Fibrose.
Europäisches CF-Register entdecken
Forschungsfonds Cystische Fibrose Schweiz
Die Forschung ist eine unerlässliche Voraussetzung für medizinischen Fortschritt, der allen Menschen mit CF zugutekommt. Deshalb unterstützen wir Fachpersonen einerseits bei der Erforschung der verschiedenen Facetten des Krankheitsbildes und der Diagnostik von Cystischer Fibrose und andererseits bei der Weiterentwicklung und Verbesserung der Therapiemöglichkeiten.
Dazu vergibt Cystische Fibrose Schweiz in Zusammenarbeit mit der Forschungskommission der SWGCF (Swiss Working Group for Cystic Fibrosis) jedes Jahr Fördermittel für relevante Forschungsvorhaben auf dem Gebiet der Cystischen Fibrose in der Höhe von insgesamt CHF 200'000.
Der Forschungsfonds von Cystische Fibrose Schweiz wird durch Spenden finanziert.
Im Jahr 2026 liegt bei der Ausschreibung ein besonderer Fokus auf Forschungsprojekten, die Menschen mit CF mit seltenen Mutationen zugutekommen.
Mehr Informationen zu geförderten Projekten und zur Einreichung von Forschungsprojekten finden Sie hier:
