Behandlung
Cystische Fibrose (CF) ist bis heute nicht heilbar, aber es stehen vielfältige Therapiemöglichkeiten zur Verfügung. Die intensive Therapie und Betreuung in einem CF-Zentrum gehört bereits ab Geburt zum Alltag von Betroffenen.
Behandlung
CF-Betroffene müssen auf eine bedarfsgerechte Ernährung achten und bei einer eingeschränkten Funktion der Bauchspeicheldrüse zu den Mahlzeiten Verdauungsenzyme einnehmen. Durch mehrmalige tägliche Inhalationen und Atemtherapien werden die Auswirkungen der Cystischen Fibrose in der Lunge gelindert. Darüber hinaus hilft Atemphysiotherapie, den zähen Schleim in der Lunge zu mobilisieren und abzuhusten. Gymnastik und Sport werden als Teil der Therapie integriert. Infektionen der Atemwege werden je nach Erreger und Krankheitsverlauf mit Antibiotika behandelt. Diese können oral, inhaliert oder bei Bedarf intravenös verabreicht werden.
Die psychologische und psychosoziale Betreuung der CF-Betroffenen nimmt ebenfalls einen hohen Stellenwert ein. Cystische Fibrose Schweiz finanziert dafür Sozialberatungen an den CF-Zentren.
Die Begleitung der komplexen Therapie und die Verlaufsbeobachtung der Krankheit erfordern eine optimale Zusammenarbeit zwischen Betroffenen beziehungsweise Eltern und den verschiedenen Fachpersonen. In den auf Cystische Fibrose spezialisierten CF-Zentren arbeiten unter anderem Ärztinnen und Ärzte, Physiotherapeutinnen und -therapeuten, Pflegefachpersonen, Ernährungsberaterinnen und -berater sowie Fachpersonen aus Psychologie und Sozialarbeit zusammen.
CFTR-Modulatoren
Viele etablierte Therapien behandeln vor allem die Symptome und Folgen der Cystischen Fibrose. CFTR-Modulatoren setzen dagegen direkt am fehlerhaft funktionierenden CFTR-Protein an. Sie können dessen Funktion verbessern und dadurch die Auswirkungen der Erkrankung deutlich reduzieren. Den zugrunde liegenden genetischen Defekt beheben sie jedoch nicht.
In der Schweiz stehen heute verschiedene CFTR-Modulatoren zur Verfügung. Dazu gehören die Dreifachtherapien Trikafta (Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor) und Alyftrek (Vanzacaftor/Tezacaftor/Deutivacaftor). Trikafta ist in der Schweiz ab 2 Jahren zugelassen, Alyftrek ab 6 Jahren. Welche Behandlung infrage kommt, hängt unter anderem vom Alter und von den vorliegenden CFTR-Mutationen ab.
Dank CFTR-Modulatoren erleben viele Betroffene eine deutliche Verbesserung ihrer Gesundheit und Lebensqualität. Allerdings können weiterhin nicht alle Menschen mit CF von einer Modulatorentherapie profitieren. Insbesondere für Menschen mit bestimmten seltenen Mutationen werden deshalb neue Therapieansätze erforscht.
Forschung und Therapien in Entwicklung
Lungentransplantation
Ist die Cystische Fibrose weit fortgeschritten, kann eine Lungentransplantation als Therapieoption infrage kommen. Sie wird insbesondere dann erwogen, wenn die Lungenfunktion stark eingeschränkt ist und sich die Erkrankung trotz optimaler Behandlung weiter verschlechtert. Ob und wann eine Transplantation sinnvoll ist, wird individuell beurteilt und gemeinsam mit dem CF-Team und einem Transplantationszentrum besprochen.
Bei Menschen mit Cystischer Fibrose werden in der Regel beide Lungenflügel transplantiert. Nach einer Lungentransplantation ist eine lebenslange medizinische Betreuung notwendig. Zu den wichtigsten möglichen Komplikationen gehören Infektionen und die Abstossung des transplantierten Organs.
Die Verfügbarkeit geeigneter Spenderorgane ist begrenzt und die Wartezeit kann individuell unterschiedlich sein. Deshalb wird der Zeitpunkt einer möglichen Transplantationsabklärung sorgfältig mit dem CF-Team und dem Transplantationszentrum geplant.
Die hochwirksamen CFTR-Modulatoren haben den Krankheitsverlauf bei vielen Menschen mit CF deutlich verändert. Eine Lungentransplantation bleibt jedoch für einzelne Menschen mit weit fortgeschrittener Lungenerkrankung eine wichtige Therapieoption.
