CFTR-Modulatortherapie: Häufige Fragen
Die CFTR-Modulatortherapie hat die Behandlung der Cystischen Fibrose (CF) in den letzten Jahren revolutioniert – insbesondere durch Medikamente wie das Trikafta. Doch trotz der vielversprechenden Wirkung wirft die Therapie bei vielen Betroffenen weiterhin Fragen auf. Dr. Simon Gräber von der Charité in Berlin hat in einem Online-Vortrag aktuelle Erkenntnisse und Einschätzungen geteilt. Wir fassen die wichtigsten Punkte für euch zusammen:
Wirkt Trikafta auch ohne sichtbare Verbesserung der Lungenfunktion?
Ja – die Wirkung von Trikafta hängt nicht allein von der Lungenfunktion ab. Vorschäden, bakterielle Infektionen oder Therapietreue beeinflussen die Entwicklung mit. Selbst wenn die Lungenwerte stabil bleiben oder langsam sinken, kann Trikafta dennoch die CFTR-Funktion verbessern und langfristig schützen. Ein Vergleich des Schweisstests vor und nach Therapiebeginn kann Hinweise auf den Therapieerfolg geben. Bei unklaren Effekten kann eine genetische Nachuntersuchung (z.B. auf komplexe Allele) hilfreich sein.
Frühe Therapie auch bei normaler Lungenfunktion – ist das sinnvoll?
Definitiv. Studien zeigen, dass auch bei scheinbar „normaler“ Lungenfunktion (z.B. FEV1 von 90 %) bereits chronische Veränderungen bestehen können, die nur durch spezielle Untersuchungen (z.B. Gasauswaschverfahren, Lungen-MRT) sichtbar sind. Eine frühzeitige Behandlung mit Modulatoren kann den Krankheitsverlauf verlangsamen und spätere Schäden verhindern.
Trikafta und die Leber – worauf ist zu achten?
Erhöhte Leberwerte sind eine bekannte Nebenwirkung, in seltenen Fällen kam es zu Gelbsucht oder akutem Leberversagen. In vielen Fällen konnte die Therapie jedoch nach einer Pause erfolgreich fortgesetzt werden. Wichtig ist eine engmaschige Kontrolle der Leberwerte und die individuelle Abklärung anderer möglicher Ursachen.
Bluthochdruck durch Trikafta – möglich?
Ja, in den Zulassungsstudien wurde erhöhter Blutdruck als mögliche Nebenwirkung festgestellt (0,1–1 %). Deshalb ist dieser Hinweis inzwischen auch in der Fachinformation enthalten. Aufgrund der steigenden Lebenserwartung wird der Einfluss auf das Herz-Kreislaufsystem weiter intensiv beobachtet.
Mentale Gesundheit, Schlaf und Konzentration – was ist bekannt?
Die Datenlage ist durchwachsen. Während einzelne Fallberichte über Konzentrationsstörungen und „Brain Fog“ existieren, zeigen viele Studien bei Erwachsenen sogar eine Verbesserung kognitiver Funktionen, sowie eine Abnahme von Ängsten und depressiven Symptomen. Bei kleinen Kindern wurden in einer französischen Studie vermehrt Schlaf- und Verhaltensprobleme beobachtet – jedoch ohne Kontrollgruppe und mit methodischen Einschränkungen. Derzeit laufen weitere Untersuchungen. Wichtig bleibt: Wer Veränderungen bemerkt, sollte das Gespräch mit dem behandelnden CF-Zentrum suchen.
Gedächtnisprobleme – eine häufige Nebenwirkung?
In CF-Communities wird häufig über Konzentrations- und Gedächtnisprobleme unter Modulatoren berichtet. Wissenschaftlich sind diese Symptome bislang jedoch nicht eindeutig auf die Medikamente zurückzuführen. Auch andere Faktoren – etwa Infektionen (z.B. COVID-19) – könnten eine Rolle spielen. Falls solche Symptome auftreten, kann eine individuelle Anpassung (z.B. Dosisänderung, Einnahmezeitpunkt) in Absprache mit dem Arzt oder der Ärztin helfen.
Einnahmefehler – Was tun, wenn eine Dosis vergessen wurde?
Die morgendliche Dosis mit den orangefarbenen Tabletten ist besonders wichtig, da sie die vollständige Dreifachkombination enthält und entscheidend zur Neubildung funktionierender CFTR-Kanäle beiträgt. Wird sie vergessen und sind mehr als 6 Stunden seit dem geplanten Einnahmezeitpunkt vergangen, holen Sie die Einnahme so bald wie möglich nach, sobald Sie das Versäumnis bemerken. Nehmen Sie in diesem Fall die abendliche Dosis nicht mehr ein. Am nächsten Tag setzen Sie die Behandlung wie gewohnt fort. Wird hingegen die abendliche Dosis mit der hellblauen Tablette vergessen, nehmen Sie diese nicht mehr ein. Stattdessen fahren Sie am nächsten Morgen mit der regulären Einnahme der orangefarbenen Tabletten fort.
Quelle: Dieser Artikel stützt sich auf einen Blogbeitrag der Deutschen Patientenorganisation Mukoviszidose e. V. und wurde inhaltlich leicht an schweizerische Verhältnisse angepasst.
Originaltext Mukoviszidose e.V.
Letzter Recherchestand: 30.06.2025.
