Aktuelle Forschung: Neue Erkenntnisse von der ECFS-Konferenz
An der 49. Europäischen Cystic Fibrosis-Konferenz (ECFS) in Lissabon trafen sich Anfang Juni Forschende, Ärztinnen und Ärzte sowie weitere Fachpersonen aus aller Welt, um aktuelle Entwicklungen in der Behandlung und Erforschung der Cystischen Fibrose (CF) zu diskutieren. Im Mittelpunkt standen neue Studien zu CFTR-Modulatoren, innovative Therapieansätze und Strategien, welche die Behandlung von Menschen mit CF in Zukunft weiter verbessern könnten.
Die Forschung entwickelt sich derzeit mit grosser Dynamik. Während bestehende Therapien laufend weiterentwickelt werden, arbeiten Wissenschaftlerinnen und Wissenschaftler gleichzeitig an neuen Behandlungsansätzen – sowohl für Menschen, die bereits von CFTR-Modulatoren profitieren, als auch für diejenigen, bei denen diese Therapien nicht oder nur eingeschränkt wirken. Vier Themen standen dabei besonders im Fokus.
Frühere Behandlung: Blick auf Kinder unter zwei Jahren
In der Schweiz ist Trikafta seit Juni 2024 für Kinder ab zwei Jahren zugelassen. Die an der ECFS-Konferenz vorgestellten Daten gehen nun noch einen Schritt weiter: Untersucht wurde Trikafta bei Kindern im Alter von 12 bis 24 Monaten. Damit rückt die Frage in den Fokus, ob eine Behandlung künftig noch früher beginnen könnte. Eine möglichst frühe Behandlung ist deshalb von grossem Interesse, weil sie dazu beitragen könnte, den Krankheitsverlauf bereits in einer sehr frühen Lebensphase positiv zu beeinflussen und bleibende Organschäden möglichst zu verhindern oder hinauszuzögern. Auch zu Alyftrek wurden neue Daten bei jüngeren Kindern vorgestellt. Während Alyftrek in der Schweiz aktuell ab sechs Jahren zugelassen ist, wurden an der ECFS-Konferenz Daten zu Kindern im Alter von zwei bis fünf Jahren präsentiert. Bis zu einer möglichen Zulassung für jüngere Altersgruppen sind jedoch weitere behördliche Prüfungen notwendig.
Darmmikrobiom rückt stärker in den Fokus
Nicht nur die Lunge, sondern auch der Darm gewinnt in der CF-Forschung zunehmend an Bedeutung. Mehrere Arbeitsgruppen präsentierten neue Erkenntnisse darüber, wie sich hochwirksame CFTR-Modulatoren auf das Darmmikrobiom auswirken. Die bisherigen Resultate zeigen, dass sich die Zusammensetzung der Darmflora unter der Behandlung zwar teilweise verbessert, sich jedoch nicht vollständig normalisiert. Die Forschenden gehen deshalb davon aus, dass die Darmgesundheit auch künftig ein wichtiges Forschungsgebiet bleiben wird und ergänzende Therapieansätze einen zusätzlichen Nutzen bringen könnten.
Neue Therapien für möglichst viele Menschen mit CF
Ein weiterer Schwerpunkt waren neue Behandlungsansätze, die unabhängig von der zugrunde liegenden CFTR-Mutation wirken sollen. Gerade für Menschen, die heute noch nicht ausreichend von CFTR-Modulatoren profitieren, könnten solche Therapien künftig neue Perspektiven eröffnen. Vorgestellt wurden unter anderem neue schleimlösende Wirkstoffe, entzündungshemmende Medikamente sowie innovative Ansätze zur Bekämpfung chronischer Infektionen. Besonders aufmerksam verfolgt wurden erste Ergebnisse zu einem inhalativen Schleimlöser, der in einer klinischen Studie eine Verbesserung der Lungenfunktion zeigte. Weitere Studien werden nun zeigen, ob sich diese vielversprechenden Resultate bestätigen.
Neue Strategien gegen bakterielle Infektionen
Auch chronische bakterielle Infektionen bleiben ein zentrales Forschungsthema. Da Resistenzen gegenüber Antibiotika weltweit zunehmen, suchen Forschende nach neuen Möglichkeiten, Infektionen gezielter zu behandeln. An der ECFS-Konferenz wurden unter anderem Fortschritte bei der Erforschung von Bakteriophagen, antimikrobiellen Peptiden und Wirkstoffen vorgestellt, welche bakterielle Biofilme angreifen. Diese Ansätze befinden sich zwar grösstenteils noch in der Entwicklung, könnten bestehende Antibiotikatherapien künftig jedoch sinnvoll ergänzen. Die an der ECFS-Konferenz präsentierten Studien zeigen eindrücklich, wie breit und vielfältig die Forschung zur Cystischen Fibrose heute aufgestellt ist. Viele der vorgestellten Projekte befinden sich noch in einem frühen Stadium, gleichzeitig machen sie deutlich, dass weltweit intensiv daran gearbeitet wird, die Behandlungsmöglichkeiten für Menschen mit CF weiter zu verbessern.
Weiterführende Fachbeiträge
Die Inhalte dieser News basieren auf vier Fachbeiträgen des Muko e.V., welche die an der ECFS-Konferenz präsentierten Forschungsergebnisse verständlich und fundiert aufbereitet hat. Wenn Sie sich vertieft mit den einzelnen Themen beschäftigen möchten, empfehlen wir Ihnen die folgenden Beiträge:
