mRNA-Studie: Teilnehmende mit Stopp-/Nonsense Mutationen werden rekrutiert

mRNA steht für Boten-Ribonukleinsäure und enthält Anweisungen an unsere Zellen, wie sie ein Protein, wie den CFTR-Kanal, herstellen sollen. mRNA ist nicht in der Lage, das Erbgut (DNA) eines Menschen zu verändern oder zu modifizieren. Bei Menschen mit CF funktioniert das CFTR-Protein nicht gut oder ist überhaupt nicht vorhanden. Indem den Lungenzellen korrekte Kopien der CFTR-mRNA zugeführt werden, kann dieses Problem umgangen werden, und die Zellen können wieder funktionsfähige CFTR-Kanäle bilden.

Phase-1-Studie

Die innovative inhalative mRNA-Therapie, die vorläufig RCT2100 genannt wird, wird derzeit zum ersten Mal an Menschen mit CF getestet. Dieser Prozess wird auch als Phase-1-Studie bezeichnet. Eine Phase-1-Studie konzentriert sich in erster Linie darauf, die richtige Dosis des Medikaments zu finden und die Sicherheit zu bewerten. Die Teilnehmer einer Phase-1-Studie können einen persönlichen Nutzen von der Behandlung haben oder auch nicht, aber das ist zu diesem Zeitpunkt nicht das primäre Ziel. Außerdem kann nicht garantiert werden, dass die Teilnehmer automatisch an den späteren Phasen der Studie teilnehmen können, die sich auf die Untersuchung der Wirksamkeit konzentrieren. Dennoch ist dies eine sehr wichtige, wenn nicht sogar die wichtigste Phase der klinischen Forschung. Ohne ausreichende Sicherheitsdaten kann das experimentelle Medikament nicht in die nächste Phase übergehen. Daher ist es sehr wichtig, genügend Teilnehmer zu finden.

In dieser Studie wollen die Forscher herausfinden, wie viel RCT2100 verabreicht werden kann, ob RCT2100 gut vertragen wird, wie der Körper RCT2100 verwendet und wie RCT2100 auf den Körper wirkt. Zu diesem Zweck wird die Sicherheit mehrerer verschiedener Dosen von RCT2100 getestet. Jeder Teilnehmer erhält garantiert die experimentelle Therapie; in diesem Teil der Studie gibt es keine Kontrollgruppe, die ein Placebo oder ein Scheinmedikament erhält.

Suche nach Teilnehmenden

In diesem Sommer hat ReCode die Genehmigung zur Durchführung der Studie in Europa erhalten und sucht nun nach Teilnehmenden. Die Teilnahme an dieser Studie bedeutet, dass Sie das Studienzentrum etwa 17 Mal besuchen müssen und Blutabnahmen, Lungenfunktionstests und/oder andere Messungen erforderlich sind.

Die Studie wird in den Niederlanden (Utrecht), Frankreich (Paris Necker, Toulouse und Montpellier) und Großbritannien (Leeds, London King's College Hospital, Nottingham, Southampton, Cambridge und Birmingham) durchgeführt. Wenn Sie nicht in einem dieser Länder leben, können Sie trotzdem an der Studie teilnehmen, wenn Sie in der Lage und bereit sind, zu einem der Studienorte zu reisen.