Studie: Neuer Ansatz zur Verstärkung von CFTR-Therapien
Die heute verfügbaren CFTR-Modulatoren haben die Behandlung der Cystischen Fibrose für viele Betroffene deutlich verbessert. Dennoch erreichen sie oft nicht die volle Wirkung – ein Teil der Patientinnen und Patienten hat weiterhin Beschwerden.
Veröffentlicht am 15. April 2026
Eine von Cystische Fibrose Schweiz im Rahmen ihrer Forschungsförderung unterstützte Studie zeigt nun einen neuen Ansatz: Die Wirkung bestehender Medikamente könnte gezielt verstärkt werden, indem mehr funktionsfähiges CFTR-Protein länger an der Zelloberfläche der Atemwege erhalten bleibt.
Die Forschungsarbeit entstand im Rahmen einer internationalen Zusammenarbeit, bei der Cystische Fibrose Schweiz gemeinsam mit anderen europäischen Patientenorganisationen die Arbeit einer Postdoc-Forschenden unterstützt hat. Die daraus hervorgegangene Studie wurde kürzlich veröffentlicht.
Bei Cystischer Fibrose funktioniert das CFTR-Protein nicht richtig, was zu zähem Schleim und Infektionen in den Atemwegen führt. CFTR-Modulatoren helfen, das Protein zu korrigieren, erreichen aber oft nur einen Teil der normalen Funktion.
Die Studie zeigt, dass nicht nur entscheidend ist, ob CFTR an die Zelloberfläche gelangt, sondern auch, wie viel davon dort vorhanden ist und wie lange es stabil bleibt. Ein neu untersuchtes Peptid unterstützt diesen Prozess und könnte die Wirkung der bestehenden Therapie verbessern.
Der Ansatz befindet sich noch in einer frühen Phase und wurde bisher im Labor untersucht. Weitere Studien sind notwendig, um die Wirksamkeit im klinischen Alltag zu bestätigen.
Die Studie wurde am 23. März 2026 im Fachjournal JCI Insight veröffentlicht: „Targeting PI3Kγ anchoring enhances CFTR membrane localization and modulator efficacy via PKD1“ (Murabito et al.).
